ORY-3001 inhibidor de LSD1 detiene anemia falciforme

El nuevo fármaco ORY-3001, aún en fase clínica (experimental), que tiene como base la inhibición del LSD1 (también, conocida como KDM1A); como un tratamiento eficaz contra un trastorno de tipo genético, asociado a las células sanguíneas (hemoglobina), en particular los glóbulos rojos; que se conoce como anemia falciforme. Entre los signos y síntomas de esta anemia hereditaria están: Cambio de forma de los glóbulos rojos;  poca oxigenación; dolor e inflamación en articulaciones y; sequedad en la piel. Por otro lado, el ORY-3001, de la firma Oryzon Genomic, está elaborado con un mecanismo de acción que desinhibe (LSD1) en  los genes no mutados la hemoglobina del feto y; mejora la función de los que ya han cambiado, mejorando sustancialmente la condición.

Nuevo fármaco ORY-3001

Anemia Falciforme- Características

Enfermedad hereditaria que causa defectos en los glóbulos rojos

ORY-3001 y la Anemia falciforme

La Anemia Falciforme responde a un trastorno genético, que provoca la enfermedad hereditaria; cuyos principales signos y síntomas son:

– Baja en la producción de glóbulos rojos;

– Cambios en la forma de los glóbulos rojos (forma de media luna);

– los glóbulos rojos pierden flexibilidad, son pegajosos;

– provoca deficiencia en la oxigenación celular, y por ende en el cuerpo;

– a medida que avance la enfermedad aparece dolor crónico en articulaciones, por inflamación.

Por lo tanto, estos trastornos a nivel de las células sanguíneas, y la falta de oxígeno; a largo plazo repercute en el funcionamiento normal  de órganos como: el corazón; los pulmones, cerebro, las articulaciones; la piel y; la vista, entre otros.

En consecuencia, de no tratarse oportunamente la anemia falciforme, no solo se deteriora el cuerpo y la calidad de vida, sino que puede conllevar a la muerte de la persona.

Inhibidor de enzima LSD1, ORY-3001 (Oryzon Genomic)

Fortaleza de la nueva fórmula contra la anemia Falciforme

Oryzon Genomic,  empresa farmacéutica  líder a nivel mundial en torno a  investigaciones y producción de fármacos epigenéticos (cambios en el genoma sin modificar el ADN); ponen de nuevo en la palestra un nuevo tratamiento, el ORY-3001. El mismo, está sustentado en  un inhibidor de la enzima LSD1, igualmente conocida como KDM1A, responsable de una enfermedad hereditaria, como lo es la anemia falciforme.

El nuevo medicamento ORY-3001, fue presentado recientemente ante la Sociedad Americana de Hematología, en Atlanta, aportando resultados preclínicos  en cuanto a la fortaleza que tiene para detener la enfermedad hereditaria mencionada y que está vinculada con un trastorno en la producción de la hemoglobina, a causa de defectos a nivel de los glóbulos rojos.

El ORY-3001, con los estudios preclínicos de la firma biofarmacéutica; arrojo que es posible detener la anemia falciforme, abordando la hemoglobina del feto; donde  el medicamento inhibe la enzima LSD1 (responsable del trastorno), en los genes mutado.

Más aún el ORY-3001, mejora la actividad de aquellos glóbulos rojos modificados; provocando que su desempeño sea mejor. Aumento la efectividad de la hemoglobina, en 10 veces; haciendo que la anemia sea menos agresiva.

Así, estos inhibidores selectivos de la LSD1, punta de lanza de la  empresa Oryzon Genomic en sus investigaciones son prometedores en el avance de conseguir medicamentos para esta y otras enfermedades como el cáncer.

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