IONIS HTTRx, frena enfermedad neurodegenerativa

Un nuevo fármaco, el IONIS HTTRx, es una propuesta en estudio;  de un grupo de investigadores adscrito al Centro de Huntington del Colegio Universitario de Londres (UCL). Este fármaco está siendo analizado para tratar  en un futuro a pacientes con mal de Huntington o enfermedad de Huntington, en Venezuela conocida también como Mal de San Vito. La cual, es una enfermedad neurodegenerativa hereditaria, que compromete severamente el Sistema Nervioso  Central y Motor; donde los últimos estudios indican que la proteína huntingtina es vital para recuperar el ADN afectado. En función de ello, el uso del IONIS HTTRx pretende bajar los niveles de mutación en esta proteína; tarea que hasta ahora arroja resultados exitosos, siendo bien tolerada y con una seguridad alta.

Mal de Huntington- Características

Síntomas y signos de la enfermedad

La enfermedad o Mal de Huntington, también llamada “Mal de San Vito”; es una enfermedad o trastorno genético, que tiene como base la afectación del Sistema Nervioso Central con disfunciones motoras y cognitivas; además de trastornos psiquiátricos (esquizofrenia y depresión, entre otros).

Características del Mal de Huntington

Algunos, de los síntomas y signos neurodegenerativos son: Pérdida de la memoria y, el habla; dificultad para prestar atención; movimientos anormales en las extremidades; ojos y rostro (muecas).

Por lo que es una enfermedad, no sólo neurodegenerativa sino hereditaria; que suele aparecer por encima de los 35 o 40 años; y en menor frecuencia, a los 15 o 20 años; pero avanza en estos casos con mayor rapidez, dando una esperanza de vida corta, cercana a los 10 años.

Actualmente, muchos son los estudios que apuntan a conseguir  medicamentos efectivos para controlar, retardar  o detener el Mal de Huntington. Algunos de estos, están en fase clínica, utilizando tejido  de individuos portadores sintomáticos y asintomáticos,  para medir el alcance de los mismos; entre los que se encuentra el IONIS HTTRx.

IONIS HTTRx -Tratamiento para Mal de Huntington

Alcances del fármaco según estudio reciente

Recientemente, se conocieron resultados de estudios en un grupo de 46 pacientes; en el Centro  de Huntington del UCL, Londres.

Este reveló  una disminución de la proteína mutada, causante de los trastornos nerviosos del Mal de Huntington; con la aplicación controlada del IONIS HTTRx, administrada en forma de inyección; directamente, en el líquido cefalorraquídeo, que circula en el cerebro y la medula espinal; de estos pacientes portadores voluntarios.

El resultado,  baja sustancial en las mutaciones como efecto de la proteína huntingtina tóxica, a nivel del cerebro. Lo que conlleva, a un retardo en la aparición y progreso de la enfermedad.

Además de los beneficios  el Sistema Nervioso y Motor observados por los científicos, en  los pacientes afectados; se reporta una alta tolerancia al fármaco, con  pocos efectos secundarios.

Con el estudio, aumenta la esperanza para mejorar la calidad de vida y la prolongación de vida hasta de 20 años más, de las personas que padecen la enfermedad.

En espera así, del avance de este estudio y; otros a mayor escala en esta misma línea, completando las fases de  investigación farmacológica; para que apruebe el IONIS HTTRx, como un fármaco  recomendado para tratar la enfermedad.

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